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基因治疗是指通过向靶细胞导入正常基因，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而实现治疗疾病的目的。也就是说，基因治疗是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。基因治疗也包括转基因等方面的技术应用，还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
能够接受内分泌细胞（或器官）分泌激素刺激的器官或细胞称为靶器官（target organ）或靶细胞（target cell）。靶细胞具有与激素特异性结合的受体。含氮激素的受体位于靶细胞膜上，类固醇激素的受体位于靶细胞质内，它们通过靶细胞内不同的信号传递系统，作用于细胞核内相应的基因，从而调节控制该基因的表达，产生相应的功能物质。
体细胞基因治疗是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。
体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
免疫疗法是近年来日益受到青睐的癌症疗法，简答来说，就是让免疫系统识别癌细胞并主动发起攻击。机体免疫系统通常是选择忽视癌细胞的，过去数十年里对于免疫疗法的研究就是为了攻克这一难题。
一些疗法会制造一种标记癌细胞的蛋白成分，以便免疫系统识别。其他疗法包括从患者体内提取出最能有效抗肿瘤的白细胞，通过基因修饰让这些白细胞专门攻击癌细胞。
广意上来说，癌症免疫疗法主要包括三大内容，基于细胞的方法( Cell-based therapies)，抗体疗法( Antibody therapies)，细胞因子疗法( Cytokine therapies)。其中，CAR-T（T细胞嵌合抗原受体）作为一种免疫细胞治疗方案，在全球范围内吸引了包括研究机构、医生、患者、投资人的大量关注。
